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케임브리지, 매사추세츠. - 임상 단계의 바이오 제약 회사인 Synlogic, Inc.(나스닥:SYBX)가 전임상 모델과 건강한 지원자 연구에서 고전적 호모시스틴뇨증(HCU) 치료제 후보물질인 SYNB1353의 안전성과 메커니즘을 입증하는 연구 결과를 발표했습니다. 동료 심사를 거친 학술지 '셀 호스트 앤 마이크로브(Cell Host & Microbe)'에 게재된 이 연구 결과에 따르면 SYNB1353은 호모시스테인의 전구체인 메티오닌을 효과적으로 분해하여 HCU 환자의 호모시스테인 수치를 낮출 수 있는 것으로 나타났습니다.

이 연구에 따르면 SYNB1353은 내약성이 우수했으며, 가장 흔한 부작용은 위장관 부작용으로 활성 그룹과 위약 그룹 모두에서 유사하게 보고되었습니다. 신로직의 연구 책임자인 밀렌 페로 박사는 다른 희귀 대사성 질환 프로그램에 대한 회사의 경험을 바탕으로 SYNB1353의 잠재력에 대해 낙관적인 전망을 내놨습니다.

고전적 호모시스틴뇨증은 시스타티오닌 베타-신타제 효소 결핍으로 인해 높은 수준의 호모시스테인이 나타나는 희귀 대사 장애입니다. 이 질환은 혈전 색전증과 신경 인지 장애를 비롯한 심각한 합병증을 유발할 수 있습니다. 현재 치료법은 주로 메티오닌 함량이 낮은 제한적인 식이요법입니다.

은행나무 바이오웍스와 협력하여 개발한 SYNB1353은 은행나무 플랫폼에서 임상시험에 진입한 최초의 임상시험용 의약품입니다. 이 신약 후보물질은 미국 식품의약국으로부터 소아 희귀질환 지정, 패스트트랙 지정, 희귀의약품 지정을 받았으며, 잠재적인 HCU 치료제로서 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.

신로직은 희귀 대사 질환에 초점을 맞추고 있으며, 페닐케톤뇨증(PKU)에 대한 3상 연구 중인 라바페노진 마르셀레코박(SYNB1934)과 HCU에 대한 SYNB1353을 선도 프로그램으로 보유하고 있습니다. 이 회사의 파이프라인은 장내 고옥살뇨증, 통풍, 시스틴뇨증, 염증성 장 질환과 같은 질환에 대한 치료법도 연구하고 있습니다.